19 luglio 2023 - Camera dei deputati
Question time n. 3-00540 Ministro Schillaci
Iniziative di competenza in ordine ai requisiti di accreditamento dei centri specializzati nelle terapie antitumorali Car-T
Ringrazio l'onorevole interrogante, che mi consente di illustrare un'importante innovazione terapeutica.
L'immunoterapia basata su Car-T cell è un tipo di trattamento antitumorale che usa linfociti autologhi T geneticamente modificati per riconoscere proteine specifiche espresse sulla superficie delle cellule tumorali e permetterne così l'eliminazione diretta o indiretta. La produzione e la somministrazione di Car-T seguono una procedura complessa, che è articolata in diverse fasi e coinvolge specifiche figure professionali.
L'elevata efficacia dell'immunoterapia in questione, tuttavia, è bilanciata da un profilo di tossicità complesso, che richiede elevate competenze multidisciplinari per una corretta gestione. Per questo motivo, al fine di garantire la somministrazione il più possibile efficace e sicura di questi prodotti, il programma di risk management plan, approvato dalla Pharmacovigilance Risk Assessment Committee dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA), impone per i Car-T autorizzati il rispetto di specifici requisiti organizzativi ed infrastrutturali che assicurino elevati livelli di expertise clinica.
In particolare, è richiesto che i titolari dell'autorizzazione all'immissione in commercio dei singoli Car-T debbano garantire che gli ospedali e i relativi centri associati che dispensano il prodotto siano specificatamente qualificati, in conformità con il programma concordato per il controllo della distribuzione. In aggiunta al programma di distribuzione controllata, imposto dall'Agenzia europea per i medicinali, è demandata ai singoli Stati membri l'eventuale definizione di ulteriori specifici criteri di accreditamento.
Com'è stato ricordato, in occasione dell'ammissione alla rimborsabilità della prima terapia Car-T, per consentire alle regioni l'individuazione di centri clinici idonei, la commissione tecnico-scientifica dell'Aifa ha definito i requisiti minimi per l'individuazione dei centri clinici idonei all'utilizzo delle terapie Car-T: il certificato del Centro nazionale trapianti, l'accreditamento JACIE, unità di terapia intensiva e rianimazione e team multidisciplinare adeguato alla gestione clinica del paziente e delle possibili complicanze.
Questi criteri sono stati selezionati per garantire al paziente le più estensive competenze in termini di gestione delle terapie cellulari per ottimizzare il rapporto beneficio-rischio. In quest'ottica, anche se le Car-T sono prodotti medicinali autologhi, fu deciso di richiedere il livello più elevato di accreditamento JACIE. Quest'accreditamento prevede il controllo del raggiungimento e del mantenimento di livelli standard di gestione dei processi relativi all'uso di cellule staminali e cellule effettrici.
La scelta del CTS dell'Aifa di un livello così elevato di accreditamento è stata determinata, allora, anche dallo scarso livello di evidenza scientifica sull'efficacia e sicurezza di questi prodotti. È importante sottolineare come, anche in altre Nazioni europee, pur non facendo sempre riferimento alla certificazione JACIE allogenica, hanno previsto criteri di qualità e formazione non molto dissimili da quelli previsti da quest'ultima. Al momento, sono autorizzati da EMA un totale di 6 terapie Car-T, 3 delle quali già rimborsate in Italia.
Dall'esame dei dati di accesso nei registri Aifa, le infusioni somministrate ammontano a circa 732. Da questi registri si evince, inoltre, che, nella maggior parte delle regioni, è possibile avere centri e trattamenti per Car-T e che il numero dei centri abilitati alla somministrazione è coerente con quello di altre Nazioni europee.
Alla luce dei dati disponibili, pertanto, attualmente non ci sono evidenze circa eventuali disparità di accesso alle terapie rispetto agli altri Stati europei.
Fermo restando quanto illustrato, si continuerà, attraverso Aifa, a monitorare gli andamenti prescrittivi per poter eventualmente mettere in atto con tempestività strategie volte a garantire il più ampio accesso alle terapie Car-T, anche in considerazione delle nuove evidenze di efficacia e sicurezza di questi prodotti e del futuro aumento dei pazienti potenzialmente eleggibili.
Camera dei deputati
Resoconto stenografico dell'Assemblea seduta n. 142
Mercoledì 19 luglio 2023
